İSTANBUL — Tıp dünyasında çığır açacak devrim niteliğinde bir gelişmeyle, insan vücudundaki DNA’yı doğrudan değiştirebilen gelişmiş gen düzenleme yöntemi ‘prime editing’ dünya genelinde ilk kez canlı bir insan üzerinde uygulandı ve genetik tıp alanında yeni bir dönemin kapılarını araladı.
- Gelişmiş ‘prime editing’ yöntemi ilk kez canlı bir insan üzerinde başarıyla denendi.
- Tedavi, karaciğerde bakır birikmesine yol açan nadir Wilson hastalığına sahip bir hastaya uygulandı.
- Massachusetts merkezli Prime Medicine şirketi tarafından yürütülen çalışmanın ilk sonuçları önümüzdeki yıl açıklanacak.
- In vivo (vücut içi) yaklaşım, hücrelerin laboratuvar ortamına alınma zorunluluğunu ortadan kaldırarak devrim yaratıyor.
Geleneksel Yöntemlerin Ötesinde: Prime Editing Teknolojisi
Tıp dünyasında uzun süredir beklenen devrim niteliğindeki gelişme nihayet hayata geçirildi. İnsan vücudundaki DNA’yı doğrudan değiştirebilen ve son derece gelişmiş bir gen düzenleme yöntemi olan ‘prime editing’, dünya genelinde ilk kez canlı bir insan üzerinde uygulandı. Karaciğer ve sinir sisteminde ağır hasara yol açabilen nadir bir genetik hastalığın tedavisinde kullanılan bu teknik, genetik tıp alanında adeta yeni bir dönemin kapılarını aralıyor. Geleneksel CRISPR yöntemlerinden çok daha yüksek hassasiyete sahip olan bu yenilikçi teknoloji, organ dokularındaki hatalı geni yerinde düzelterek hastaları uzun ve zorlu tedavi süreçlerinden kurtarmayı hedefliyor. Bugüne kadar uygulanan onaylı gen terapilerinde hastadan alınan hücreler önce laboratuvar ortamında ayrıştırılıyor, DNA düzenlemesi yapıldıktan sonra hastaya tekrar enjekte ediliyordu. ‘In vivo’ yani vücut içi olarak adlandırılan yeni yaklaşımda ise hücrelerin dışarı çıkarılmasına gerek kalmıyor.
Wilson Hastalığına Karşı Tarihi Adım ve Klinik Çalışmalar
Söz konusu tarihi tedavi, karaciğerde tehlikeli boyutlarda bakır birikmesine neden olan Wilson hastalığına sahip bir hasta üzerinde denendi. Vücudun fazla bakırı dışarı atmasını engelleyen ATP7B genindeki mutasyonu hedef alan bilim insanları, hücresel boyuttaki hatayı doğrudan organın içinde silmeyi başardı. Massachusetts merkezli biyoteknoloji şirketi Prime Medicine tarafından yürütülen klinik çalışmanın ilk hastası tedavi edilirken, araştırmadan elde edilecek ilk sonuçların önümüzdeki yıl kamuoyuna açıklanması bekleniyor. Wilson Hastalığı Derneği Başkanı Rhonda Rowland, ‘Hayatım boyunca bu teknolojinin kendi hastalığıma uygulandığını göreceğimi düşünmezdim’ diyerek gelişmenin hastalar için büyük bir umut kaynağı olduğunu belirtti. Uzmanlar, bu yöntemin sağlık sektöründe büyük bir ticari ve lojistik devrim yaratacağını, kişiye özel hücre üretimi yerine doğrudan vücuda uygulanan tedavilerin çok daha ucuz ve hızlı olacağını vurguluyor. Ancak yöntemin kendine özgü zorlukları da bulunuyor. Gen düzenleyici moleküllerin yalnızca hedef organa ulaşmasını sağlamak ve diğer dokulara zarar vermesini önlemek, bilim insanlarının üzerinde çalıştığı en kritik konuların başında geliyor.
Gelişmeler ve Beklentiler
Vücut dışı gen düzenleme işlemlerinde hücresel değişikliklerin doğruluğu hastaya nakledilmeden önce titizlikle test edilebilirken, vücut içi uygulamalar bilimin sınırlarını zorlamaya devam ediyor. Araştırma ekibi, önümüzdeki yıl açıklanacak klinik sonuçlarla birlikte bu devrim niteliğindeki tedavinin güvenilirlik ve etkinlik verilerini netleştirmeyi hedefliyor. Tıp otoriteleri, bu başarılı ilk uygulamanın gelecekte pek çok kalıtsal ve nadir genetik hastalık için standart bir tedavi protokolüne dönüşebileceğini öngörüyor.
Kaynak: Cumhuriyet Son Dakika